Zijn statines effectief en veilig in de behandeling van kinderen met familiaire hypercholesterolemie?
Patiënten met (familiaire) hypercholesterolemie (FH) hebben een verhoogde kans op het vroegtijdig ontwikkelen van hart- en vaatziekten. Door het screenen van familieleden wordt de diagnose vaker al bij kinderen gesteld. Volwassenen worden behandeld met statines, geneesmiddelen die de serumconcentratie van het low density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) verlagen. Dit draagt bij aan het voorkomen van vroegtijdige sterfte. In dit artikel bespreken we het bewijs voor de effectiviteit van statines bij kinderen. Alle statines die bij kinderen in dubbelblinde gerandomiseerde studies (RCT’s) zijn onderzocht, lijken effectief in het verlagen van de concentratie van LDL. Over effecten op sterfte en vroegtijdig optreden van hart- en vaatziekten ontbreken gegevens. Er zijn geen aanwijzingen voor een negatief effect op groei of de puberteitsontwikkeling. Wel komen bij 20% van de gebruikers bijwerkingen voor, meestal mild van aard. Rabdomyolyse, een gevreesde bijwerking bij volwassenen, is in de RCT’s bij kinderen niet gevonden. Simvastatine is effectief en is het goedkoopste middel op de Nederlandse markt.
Leerdoelen
Na het bestuderen van deze collectie:
- weet u dat statines bij kinderen een significante daling van het serum-ldl-cholesterol en totaal cholesterol kunnen bewerkstelligen
- weet u dat er geen nadelige effecten zijn gevonden van statines op de puberteitsontwikkeling gedurende een follow-upperiode van maximaal twee jaar
- weet u dat 20% van de patiënten bijwerkingen van gastro-intestinale aard of spierpijn ervaart
- weet u dat de therapietrouw van statinen bij kinderen met familiaire hypercholesterolemie 90% is