Farmacologische behandeling en medicijnstudies over ALS

| 01 juni 2022

Door degeneratie van motorische neuronen is ALS een ziekte die gekenmerkt wordt door progressieve spierzwakte en uiteindelijk overlijden. De meest voorkomende doodsoorzaak is respiratoire insufficiëntie, al of niet door een pneumonie. Met een mediane overleving van ongeveer drie jaar na ontstaan van de eerste symptomen, zijn effectieve behandelingen hard nodig. In de afgelopen decennia is er veel inzicht ontstaan in ALS maar dit heeft, ondanks tientallen medicijnstudies, tot op heden niet geleid tot behandelingen die ALS genezen. Het in 1996 toegelaten medicijn riluzol blijft vooralsnog de hoeksteen van de medicamenteuze behandeling. Symptomatische behandelingen, zoals behandeling van pseudobulbair affect met Nuedexta, kunnen de kwaliteit van leven aanzienlijk verbeteren. Benzodiazepines worden in het algemeen vermeden vanwege potentiële ademdepressie en spierverslappend effect waardoor (nachtelijke) hypoventilatie verergerd kan worden. Veelbelovende medicijnen die momenteel onderzocht worden grijpen aan op specifieke genetische mutaties maar preventie is mogelijk de meest effectieve interventie.